Struttura chimica: Iptacopan (sinonimi: LNP023)

N. CAS: 1644670-37-0

 

Iptacopan (Sinonimi: LNP023)

Catalogo n.: URK-V2532Utilizzato solo per laboratorio.

Iptacopan, noto anche come Vebicorstat, è un nuovo inibitore orale del fattore B, un componente chiave della via alternativa del complemento.

Attività biologica

Iptacopan, noto anche come Vebicorstat, è un nuovo inibitore orale del fattore B, un componente chiave della via alternativa del complemento. È indicato per il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA) ed è attualmente in fase avanzata di sviluppo clinico.
Iptacopan agisce bloccando l'attivazione del fattore B e la successiva formazione del complesso C3 convertasi, che porta agli effetti a valle della via alternativa del complemento. Inibendo questo percorso, Iptacopan ha dimostrato di ridurre il rischio di microangiopatia trombotica, una condizione potenzialmente pericolosa per la vita spesso osservata in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Gli studi hanno mostrato risultati promettenti per l'uso di Iptacopan nel trattamento del HSCT-TMA, senza che siano stati segnalati effetti avversi significativi. In uno studio di fase 2, il trattamento con Iptacopan ha portato a una risposta completa nel 43% dei pazienti con HSCT-TMA, rispetto al 0% del gruppo placebo. Inoltre, Iptacopan è stato studiato anche in altre malattie mediate dal complemento, come l’emoglobinuria parossistica notturna e la glomerulopatia C3.

Proprietà fisico-chimiche

Riferimenti

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Etichetta sexy: Iptacopan (Sinonimi: LNP023) N. CAS: 1644670-37-0, Cina Iptacopan (Sinonimi: LNP023) N. CAS: 1644670-37-0