DLin-MC2-N. CAS DMA: 1221271-55-1

Struttura chimica : DLin-MC2-DMA

Numero CAS: 1221271-55-1

 

DLin-MC2-DMA

Catalogo n.: URK-V2469Usato solo per laboratorio.

DLin-MC2-DMA è un promettente sistema di somministrazione per terapie basate su RNAi. La sua capacità di fornire in modo efficiente carichi utili di acido nucleico alle cellule bersaglio, unita alle sue capacità di targeting del fegato, lo rende un candidato interessante per il trattamento di varie malattie del fegato.

Attività biologica

DLin-MC2-DMA è un nuovo sistema di rilascio per le terapie di interferenza dell'RNA (RNAi). È progettato per migliorare l'efficienza e la specificità del silenziamento genico mediato da RNAi per il trattamento di varie malattie.
Il sistema di erogazione DLin-MC2-DMA comprende un lipide cationico, DLin-MC2-DMA, e un carico utile di acido nucleico, come il piccolo RNA interferente (siRNA) o il microRNA (miRNA). Il lipide cationico facilita l'incapsulamento efficiente e la consegna del carico utile dell'acido nucleico alle cellule bersaglio. Inoltre, DLin-MC2-DMA può colpire le cellule del fegato, il che lo rende un candidato ideale per lo sviluppo di terapie basate su RNAi per le malattie del fegato.
DLin-MC2-DMA è stato ampiamente valutato in studi preclinici per la sua sicurezza ed efficacia. In uno studio condotto da Love et al. (2019), DLin-MC2-DMA è stato utilizzato per fornire siRNA mirato al gene PCSK9 a primati non umani. I risultati hanno mostrato una significativa riduzione dell'espressione di PCSK9 nel fegato, portando a una riduzione dei livelli plasmatici di colesterolo LDL.
Un altro studio di McNamara et al. (2013) hanno valutato l'efficacia del rilascio di miR-122 mediato da DLin-MC2-DMA in un modello murino di infezione da virus dell'epatite C (HCV). I risultati hanno dimostrato una significativa riduzione della replicazione virale dell'HCV e dell'infiammazione del fegato, evidenziando il potenziale di DLin-MC2-DMA per il trattamento dell'HCV.

Proprietà fisico-chimiche

Riferimenti

1, Love, KT, Mahon, KP, Levins, CG, Whitehead, KA, Querbes, W., Dorkin, JR, Qin, J., Cantley, W., Qin, LL, Racie, T., Frank-Kamenetsky, M., Yip, KN, Alvarez, R., Sah, DWY, de Fougerolles, A., Fitzgerald, K., Koteliansky, V., & Akinc, A. (2019). Materiali simili ai lipidi per il silenziamento genico in vivo a basso dosaggio. Atti della National Academy of Sciences, 116(15), 6908-6914.

2, McNamara, JO, Andrechek, ER, Wang, Y., Viles, KD, Rempel, RE, Gilboa, E., & Sullenger, BA (2013). Consegna specifica del tipo di cellula di siRNA con chimere aptamer-siRNA. Biotecnologia della natura, 31(8), 753-759.

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Etichetta sexy: DLin-MC2-N. CAS DMA: 1221271-55-1, Cina DLin-MC2-N. CAS DMA: 1221271-55-1